Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Application de recherche :
Le donidalorsen API est un oligonucléotide antisens (ASO) actuellement à l'étude pour le traitement de l'angio-œdème héréditaire (AOH) et des affections inflammatoires apparentées. Il est étudié dans le cadre des thérapies ciblant l'ARN, visant à réduire l'expression de…prékallikréine plasmatique(ARNm KLKB1). Les chercheurs utilisent le donidalorsen pour explorer les mécanismes de répression génique, la pharmacocinétique dose-dépendante et le contrôle à long terme de l'inflammation induite par la bradykinine.

Fonction:
Donidalorsen agit en se liant sélectivement àKLKB1L'ARNm réduit la production de prékallicréine plasmatique, une enzyme clé du système kallicréine-kinine responsable du déclenchement des œdèmes et de l'inflammation dans l'angio-œdème héréditaire (AOH). En diminuant les taux de kallicréine, le donidalorsen contribue à prévenir les crises d'AOH et à réduire la gravité de la maladie. En tant que principe actif, il constitue le composant thérapeutique principal dans le développement de traitements sous-cutanés à action prolongée contre l'AOH.