Fitusiran

Fitusiran (API)

Application de recherche :
Fitusiran API est un petit ARN interférent (siRNA) synthétique étudié principalement dans le domaine de l'hémophilie et des troubles de la coagulation. Il cible…antithrombine (AT ou SERPINC1)Un gène hépatique est inhibé pour réduire la production d'antithrombine. Des chercheurs utilisent le fitusiran pour explorer les mécanismes d'interférence ARN (ARNi), le silençage génique spécifique au foie et de nouvelles stratégies thérapeutiques pour rééquilibrer la coagulation chez les patients atteints d'hémophilie A et B, avec ou sans inhibiteurs.

Fonction:
Le fitusiran agit en inhibant l'expression de l'antithrombine, un anticoagulant naturel, ce qui augmente la génération de thrombine et favorise la formation de caillots. Ce mécanisme offre une approche thérapeutique prophylactique pour réduire les épisodes hémorragiques chez les patients hémophiles. En tant que principe actif, le fitusiran est utilisé dans des traitements sous-cutanés à action prolongée visant à améliorer la qualité de vie et à alléger le fardeau thérapeutique des troubles de la coagulation.