Givosiran

Givosiran (API)

Application de recherche :
Le Givosiran API est un petit ARN interférent (siARN) synthétique étudié pour le traitement de la porphyrie hépatique aiguë (PHA). Il cible spécifiquement…ALAS1Le gène codant pour l'aminolévulinate synthase 1, impliqué dans la voie de biosynthèse de l'hème, est utilisé par les chercheurs pour étudier les thérapies basées sur l'interférence ARN (ARNi), le silençage génique ciblé sur le foie et la modulation des voies métaboliques impliquées dans la porphyrie et les maladies génétiques apparentées.

Fonction:
Givosiran agit en réduisant l'expression deALAS1Dans les hépatocytes, le givosiran diminue l'accumulation d'intermédiaires toxiques de l'hème tels que l'ALA (acide aminolévulinique) et le PBG (porphobilinogène). Ceci contribue à prévenir les crises neuroviscérales associées à la porphyrie hépatique aiguë. En tant que principe actif, le givosiran est le composant pharmaceutique actif de traitements à base d'ARN interférent conçus pour assurer un contrôle à long terme de la porphyrie hépatique aiguë par administration sous-cutanée.