API d'oligonucléotides
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Inclisiran sodium
L'inclisiran sodique (principe actif) est principalement étudié dans le domaine de l'interférence ARN (ARNi) et des thérapies cardiovasculaires. En tant qu'ARNsi double brin ciblant le gène PCSK9, il est utilisé dans la recherche préclinique et clinique pour évaluer des stratégies de silençage génique à action prolongée visant à réduire le LDL-C (cholestérol LDL). Il sert également de composé modèle pour l'étude des systèmes d'administration d'ARNsi, de leur stabilité et des thérapies ARN ciblant le foie.
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Donidalorsen
Le donidalorsen API est un oligonucléotide antisens (ASO) actuellement à l'étude pour le traitement de l'angio-œdème héréditaire (AOH) et des affections inflammatoires apparentées. Il est étudié dans le cadre des thérapies ciblant l'ARN, visant à réduire l'expression de…prékallikréine plasmatique(ARNm KLKB1). Les chercheurs utilisent le donidalorsen pour explorer les mécanismes de répression génique, la pharmacocinétique dose-dépendante et le contrôle à long terme de l'inflammation induite par la bradykinine.
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Fitusiran
Fitusiran API est un petit ARN interférent (siRNA) synthétique étudié principalement dans le domaine de l'hémophilie et des troubles de la coagulation. Il cible…antithrombine (AT ou SERPINC1)Un gène hépatique est inhibé pour réduire la production d'antithrombine. Des chercheurs utilisent le fitusiran pour explorer les mécanismes d'interférence ARN (ARNi), le silençage génique spécifique au foie et de nouvelles stratégies thérapeutiques pour rééquilibrer la coagulation chez les patients atteints d'hémophilie A et B, avec ou sans inhibiteurs.
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Givosiran
Le Givosiran API est un petit ARN interférent (siARN) synthétique étudié pour le traitement de la porphyrie hépatique aiguë (PHA). Il cible spécifiquement…ALAS1Le gène codant pour l'aminolévulinate synthase 1, impliqué dans la voie de biosynthèse de l'hème, est utilisé par les chercheurs pour étudier les thérapies basées sur l'interférence ARN (ARNi), le silençage génique ciblé sur le foie et la modulation des voies métaboliques impliquées dans la porphyrie et les maladies génétiques apparentées.
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Plozasiran
Plozasiran API est un petit ARN interférent (siRNA) synthétique développé pour le traitement de l'hypertriglycéridémie et des troubles cardiovasculaires et métaboliques associés. Il cible…APOC3Le gène, qui code pour l'apolipoprotéine C-III, un régulateur clé du métabolisme des triglycérides, est utilisé en recherche pour étudier les stratégies de réduction des lipides basées sur l'ARNi, la spécificité du silençage génique et les traitements à action prolongée de pathologies telles que le syndrome de chylomicronémie familiale (SCF) et la dyslipidémie mixte.
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Zilebesiran
Zilebesiran API est un petit ARN interférent (siRNA) expérimental développé pour le traitement de l'hypertension. Il cible leAGTLe gène codant pour l'angiotensinogène, un composant essentiel du système rénine-angiotensine-aldostérone (SRAA), est ciblé. En recherche, le zilébésiran est utilisé pour étudier les stratégies de silençage génique en vue d'un contrôle à long terme de la pression artérielle, les technologies d'administration d'ARN interférent et le rôle plus large de la voie SRAA dans les maladies cardiovasculaires et rénales.