Le 2021-12-06, US Time, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) a annoncé les résultats positifs de son essai clinique de phase III de son candidat médicamenteux, Trofinetide. L'essai de phase III, appelé lavande, est principalement utilisé pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du trofinétide dans le traitement du syndrome de Rett (RS). Au total, 189 sujets ont été inscrits, toutes les femmes âgées de 5 à 20 ans avec Rs.
La lavande était un essai en double aveugle randomisé et contrôlé par placebo de 12 semaines avec des critères d'évaluation primaires combinés du questionnaire comportemental RS (RSBQ) et de l'échelle d'évaluation mondiale des résultats cliniques (CGI-I), comme évalué par le personnel infirmier et les médecins, respectivement; Clé Le critère d'évaluation secondaire est l'échelle de communication et de comportement symbolique pour les nourrissons et les tout-petits (CSBS-DP-it-social), qui est principalement utilisée pour évaluer le développement de comportements sociaux, verbaux et symboliques chez les nourrissons et les jeunes enfants de 6 à 24 mois, et peut être utilisé pour le dépistage précoce de l'autisme pour les symptômes de retard du développement et d'autres délais de développement, comme évalué par le personnel infirmière.
Les résultats ont montré que le troptide avait des améliorations significatives des deux critères d'évaluation par rapport au placebo. Les changements par rapport à la base de RSBQ pour le placebo et le trofinetide à la semaine 12 étaient de -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175); Les scores CGI-I étaient de 3,8 contre 3,5 (p = 0,0030). Pendant ce temps, le changement par rapport à la référence dans CSBS-DP-it-social était de -1,1 et -0,1 pour le placebo et le trofinétide, respectivement.
Les critères d'évaluation secondaires primaires et primaires de la lavande ont démontré le potentiel de trofinétide pour le traitement de RS, cependant, il convient de noter que le taux d'arrêt du traitement à l'étude lié aux événements indésirables émergents (TEAES) était plus élevé dans le bras du trofinetide par rapport au placebo, les deux étaient respectivement de 2,1% et 17,2%. Parmi eux, les événements indésirables les plus courants étaient:
① Diarrhée - Le troptide était de 80,6% (dont 97,3% étaient légers à modérés) et le placebo était de 19,1%;
② Vomissements - Le troptide était de 26,9% (dont 96% étaient légers à modérés) et le placebo était de 9,6%;
③ Des événements indésirables graves se sont produits chez 3,2% des sujets des deux groupes.
Les sujets de l'essai Lavender continueront de recevoir du trofinetide après l'achèvement de l'essai ou dans les études d'extension lilas et lilas-2 en ouverture, et> 95% des sujets qui ont terminé l'étude de la lavande ont choisi de passer à la recherche sur l'expansion de l'ouverture du Lilac, les résultats seront présentés à une prochaine réunion médicale.
Heure du poste: 17 février-2022