Le 2021-12-06, heure des États-Unis, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq : ACAD) a annoncé les premiers résultats positifs de son essai clinique de phase III de son médicament candidat, Trofinetide.L'essai de phase III, appelé Lavender, est principalement utilisé pour évaluer la sécurité et l'efficacité du Trofinetide dans le traitement du syndrome de Rett (SR).Au total, 189 sujets ont été recrutés, toutes des femmes âgées de 5 à 20 ans atteintes de RS.
Lavande était un essai en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo de 12 semaines avec des critères d'évaluation principaux combinés du questionnaire comportemental RS (RSBQ) et de l'échelle d'évaluation globale des résultats cliniques (CGI-I), tels qu'évalués par le personnel infirmier et les médecins, respectivement ;clé Le critère d'évaluation secondaire est l'échelle de développement de la communication et du comportement symbolique pour les nourrissons et les tout-petits (CSBS-DP-IT-Social), qui est principalement utilisée pour évaluer le développement des comportements sociaux, verbaux et symboliques chez les nourrissons et les jeunes enfants 6–24 mois et peut être utilisé pour l'autisme Dépistage précoce des symptômes de retard de développement et d'autres retards de développement, tel qu'évalué par le personnel infirmier.
Les résultats ont montré que Trofinetide avait des améliorations significatives dans les deux critères d'évaluation principaux par rapport au placebo.Les changements par rapport à la ligne de base du RSBQ pour le placebo et le Trofinetide à la semaine 12 étaient de -1,7 contre -5,1 (p=0,0175) ;Les scores CGI-I étaient de 3,8 contre 3,5 (p = 0,0030).Pendant ce temps, le changement par rapport au départ dans CSBS-DP-IT-Social était de -1,1 et -0,1 pour le placebo et le Trofinetide, respectivement.
Les critères d'évaluation primaires et primaires secondaires de Lavande ont démontré le potentiel de Trofinetide pour le traitement de la RS, cependant, il convient de noter que le taux d'arrêt du traitement de l'étude lié à des événements indésirables émergents (TEAE) était plus élevé dans le bras Trofinetide par rapport au placebo. , Les deux étaient de 2,1% et 17,2%, respectivement.Parmi eux, les événements indésirables les plus fréquents étaient :
① Diarrhée - Trofinetide était de 80,6 % (dont 97,3 % étaient légers à modérés) et le placebo était de 19,1 % ;
② Vomissements - Trofinetide était de 26,9 % (dont 96 % étaient légers à modérés) et le placebo était de 9,6 % ;
③ Des événements indésirables graves sont survenus chez 3,2 % des sujets des deux groupes.
Les sujets de l'essai Lavender continueront de recevoir du Trofinetide après la fin de l'essai ou dans les études d'expansion en ouvert Lilac et Lilac-2, et > 95 % des sujets qui ont terminé l'étude Lavender ont choisi de passer à l'étude en ouvert Lilac expansion Recherche, les résultats seront présentés lors d'une prochaine réunion médicale.
Heure de publication : 17 février 2022